●アンジェス記事ストック：2022/08/20 20:19

◆ゲノム編集：エメンド社の開発状況（その３）

エメンド社では、この独自のオムニプラットホームを活用し、片方の遺伝子だけに異常がある顕性遺伝子疾患としてELANE関連重症先天性好中球減少症を対象疾患とする遺伝子治療の開発を目指しております。
ELANE関連重症先天性好中球減少症は対になっている遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療はほとんど同じ配列をもつ対の遺伝子のうち、変異のある遺伝子のみを破壊するという、非常に制度の高いゲノム編集が必要になります。

今月６月には、エメンド社のＨＰでも公開した論文で研究結果を発表しております。その内容はほとんど同じ配列をもつ、正常な遺伝子には傷をつけず、異常な遺伝子のみを正確に区別して破壊する、その結果、造血幹細胞が好中球に分化したということを確認したものです。

アレル特異的遺伝子編集が可能となり、高性能な技術を確立することで、今後、さまざまな遺伝子性疾患へ、より安全な対応が可能となり、希少遺伝子疾患以外のガンや神経系、眼科、皮膚科、免疫疾患などあらゆる疾患に対する新たな治療法への応用が期待されます。

当社はエメンド社と共に、オムニヌクレアーゼの開発、オムニプラットホームへの更なる進化ににより、遺伝子編集技術の確立を目指してまいります。
2022年12月期第２四半期決算の説明は以上ととなります。