●アンジェス(株)：2023/08/29 08:55

究極の遺伝子治療法と言われるゲノム編集技術を用いた遺伝子疾患治療に挑むためアンジェスが、ゲノム編集における先進技術を持っているエメンド社を子会社化したのは2020年10月のことです。

ではエメンド社をなぜ子会社化したのかですが、アンジェスは企業理念として「遺伝子医薬のグルーバルリーダーを目指して」と定めて、遺伝子医薬の開発に取り組んできましたが、開発パイプラインの中で、条件及び期限付き承認を取得できたのはHGF遺伝子治療用製品コラテジェンですが、今年の５月に念願であった条件解除に向けた、本承認の申請を厚生労働省に提出することができました。

確かに、それだけの年月をかけ、前例のない様々な挑戦と苦労を経て、世界初の血管を新生する遺伝子治療用製品コラテジェンの開発に取り組んできたことには評価に値します。けれども、世界では新たな医薬品、治療方法等が次々に開発され、世界的な開発競争が激しくなっているのも事実です。ですので、遺伝子治療の究極の治療法ともいわれているゲノム編集技術への挑戦することで、「遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す」ことが可能となる道が開かれるのです。

エメンド社は現在、氏名が分かる社員だけでも115人おり、そのうち70数名は博士号を持つ研究陣です。そのエメンド社では、OMNIプラットホームの更なる性能向上、効率化を目指した開発を継続しており、様々な遺伝子疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。

なかでも、好中球エラスターゼ遺伝子の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症では、対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は、ほとんど同じ配列をもつ対立遺伝子のうち、変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります。エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を続けています。

その他、家族性高コレステロール血症を対象とするゲノム編集治療についても2025年の臨床入りを目指しています。またゲノム編集の安全な医療応用を目指し、血液、眼科、肝代謝などの疾患領域についても、パイプラインを構築する取り組みを進めています。