●アンジェス(株)：2022/05/19 09:59

今年25周年を迎える米国遺伝子細胞療法学会(ASGCT)の年次総会が、５月16日～で19日にワシントンD.Cで開催されます。この年次総会にエメンド社が出席し、研究成果を報告しています。その内容が海外で報道されているので、要旨を紹介しておきます。

エメンドーバイオセラピューティクスの次世代CRISPR遺伝子編集技術は、ASGCT年次総会で発表されたELANE関連重症先天性好中球減少症に対する対立遺伝子特異的アプローチで画期的な結果を達成しました。
エメンド社の研究開発担当エグゼクティブ・VPである Emmanuel博士による口頭発表において、対立遺伝子特異的編集アプローチを使用してELANE関連重症先天性好中球減少症の治療のための前臨床データを明らかにし、オフターゲットなしと完全な対立遺伝子特異性の両方を達成する高度に特異的な編集組成物を生成したと報告しています。

エメンド社は、「対立遺伝子特異的編集アプローチを使用したELANE関連重症先天性好中球減少症の治療のための前臨床データを提示し、オフターゲットおよび完全な対立遺伝子特異性を示さない高度に特異的な編集組成物の開発を可能にするエメンド社のデュアルテクノロジープラットフォームの力を実証した。重要なことに、エメンドの設計および最適化されたOMNIヌクレアーゼによって達成されたオフターゲットの欠如も、転座を排除した。編集された患者由来CD34+細胞は、インビトロおよびインビボの両方で好中球に正常に分化し、所望の治療効果のために必要なすべての血液系統の完全な生着および再構成を示す」と。

また、「エメンドーの主要な適応症であるELANEベースの重症先天性好中球減少症は、これまで不治の病であった小児患者に影響を与える壊滅的な疾患です」と、エメンド社社長兼CEOであるDavid Baram博士は次のように述べています。
「私たちのチームによって開発された潜在的に治癒的な治療法に興奮しており、今年のASGCT会議で、このプログラムの前臨床結果と当社のデュアル遺伝子編集技術プラットフォームの他の多様なアプリケーションを発表できることを嬉しく思います。そしてもちろん、この分野で画期的になることを約束するタイプIIのCRISPRヌクレアーゼ分類に関する私たちの発見によって生み出された議論を楽しみにしています」と。