●アンジェス(株)：2021/11/29 15:04

本日11月29日の広報ブログで、２回目のエメンド関連の報告がありました。
内容は、好中球エラスターゼ遺伝子（ELANE）に関連する重症先天性好中球減少症（SCN）の、ゲノム編集治療開発における非臨床試験成績についての説明です。

重症先天性好中球減少症（SCN）のうち、ELANE関連SCNはELANE遺伝子の異常により、造血幹細胞から好中球への分化・成熟が阻害され、血液中の好中球数が極端に減少する疾患です。

エメンドで開発中の治療では、患者から採取した血液から造血幹細胞を分離し、体外でゲノム編集を行った後、患者に輸注して戻します。ゲノム編集された自家造血幹細胞は患者の骨髄に生着し、一度の治療によって、一生に亘って好中球数を正常値に維持することが期待されます。
エメンドでは、ワシントン大学のDavid Dale博士との共同研究で、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行い以下の結果を得ております。

▪ 病気の原因となる変異を持つ遺伝子は削除されたが、もう片方の正常な遺伝子は削除されることはなかった。

▪ 異常のある遺伝子が削除された造血幹細胞は、培養容器で培養したとき、もう片方の正常な遺伝子の働きにより、好中球へ分化成熟することが確認された。

これとは別に、採取したヒト造血幹細胞にゲノム編集を施し、実験動物（ヒト細胞を拒絶することなく受け入れることができる免疫不全マウス）に移植したところ、片方のELANE遺伝子が削除されたヒト造血幹細胞は、マウスの骨髄や脾臓において、様々な系統の細胞に分化した状態で確認され、造血幹細胞としての多分化能を維持していたことが確認できました。

今後、ゲノム編集を施した患者の造血幹細胞を免疫不全マウスに移植する実験を経て、いよいよ、ゲノム編集を施した患者の造血幹細胞をその患者に自家移植して、臨床効果を確認する治験を開始するとのことです。

◆ゲノム編集の技術を生かし、収益の向上につながる事業展開を期待しています。