●アンジェス(株)：2021/10/05 09:09

エメンドバイオセラピューティクスは、先駆的で高度なゲノム編集技術を持っている企業です。エメンドのユニークなアプローチは、遺伝子医学の現在の風景を変革し、任意の遺伝子を標的可能にすることを可能にします。ヴァイツマン科学研究所の卒業生のコアグループによって設立され、管理されているエメンドの科学チームは、タンパク質工学、分子生物学、遺伝子編集システムの専門知識を組み合わせています。高効率を維持しながら精密な遺伝子編集を行う技術を提供し、これまで治療不可能と考えられていた疾患に対処することができます。

エメンドの開発パイプラインを見ても、重度の遺伝病を治療するための革新的な遺伝子編集技術を開発しています。その一端を紹介する意味で、エメンドが手がけている開発パイプラインの紹介したいと思います。開発パイプラインについては現在、３分野で７つのパイプラインに着手していますが、簡単に分野別の取り組みを紹介したいと思います。

◆まず、血液学（Hematology）の分野ですが
①Severe Congenital Neutropenia(重度の先天性好中球減少症)
②lmmunodeficiency（免疫不全）　　　
③Bone Marrow Failure（骨髄障害）

に取り組んでいます。それらの症状の特質についての説明は別の機会に譲りますが、重度の先天性好中球減少症の人々の約20%は、血液の特定の癌性状態、特に青年期に骨髄異形成症候群または白血病を発症すると言われている、難治性の高い疾病です。

◆また、眼科（Ophthalmology）の分野では
①Retinitig　Pigmentosa(網膜色素変性症)
②Cone-rod dystrophy(コーンロッドジストロフィー )
③Macular dystrophy(斑状ジストロフィー)
　　　
◆(免疫腫瘍学(Immuno-oncology)の分野では
①CAR-NK cells(CAR-NK細胞)

こうしたエメンドの取り組みの上に立って、アンジェスでは「社内に専任チームを擁し、エメンドの経営陣とエメンドの技術を活かした適応症の選定など、具体的なプロジェクト化に向けた協議」を進めて行くことを明らかにしています。
然るべきタイミングで、米国で上場するということを視野に入れて......。