●アンジェス(株)：2022/04/25 06:43

ゲノム編集は、特定の遺伝子をDNA切断酵素によって特異的に切断、編集する技術ですが、CRISPR/Cas９は革命的な技術として評価され、2020年に開発者がノーベル化学賞を受賞したことは記憶に新しいことです。
が、現段階では問題点が存在していることは事実です。それは、目的としないゲノムDNA部位に変異が入るオフターゲット変異の可能性が残されていることです。ゲノム編集技術上で、新たな遺伝子異常が導入される可能性があることは、最も配慮すべき点でなのです。

エメンド社は、これまで一般に用いられてきた既存のCas9ヌクレアーゼとは異なる新規のRNA誘導型ヌクレアーゼを探索し、これらをゲノム編集に応用する独自の技術プラットフォームを確立し、それを「OMNITM」と命名しています。このOMNITMヌクレアーゼの長所は、ターゲット遺伝子ごとにヌクレアーゼが最適化されるため、高い効率と精度を持ってゲノム編集ができる点にあります。

アンジェスは、ゲノム編集技術を用いた治療法の確立及び創薬は、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す上で必要との戦略的判断から、2020年12月にエメンド社を買収し完全子会社化しました。当時の研究陣は50名程度でしたが、今では100名近い研究スタッフの陣容となっています。

エメンドの今後の経営方針について、アンジェスは昨年10月に行われた会社説明会で「エメンド社のビジネスプランの検討を進め、プログラムを早く成就させることが喫緊の課題である」と語っています。そしてエメンドの持つゲノム編集技術について５回に渡って広報ブログに紹介されましたが、機関投資家・アナリストを対象に２月に開催された2021年12月期の決算オンライン説明会で、山田社長はエメンド社の技術を用いた臨床開発パイプラインの第一歩として、重症先天性好中球減少症に対するゲノム編集療法の臨床入りを目指すことを明らかにしています。

これはエメンド社の開発品プロジェクト化の一歩として正式にアナウンスしたものと言えます。なお説明会で山田社長は、エメンド社がこれまで取り組んできた研究を踏まえ、「2030年までの間に数個のパイプラインを作ることを目標に、開発を迅速に進めて上市を目指したい」と語っているので、今後のエメンド社の活躍に期待したいと思います。