●アンジェス(株)：2020/01/29 12:39

[エメンド（Emendo）のHPからの転載]

私たちは

エメンドは、重症疾患の遺伝子薬と細胞療法を開発するゲノム編集の会社です。当社の最先端技術は、超特異的かつ高活性のクリスパー・オムニ（CRISPR OMNI）ヌクレアーゼを生成するように作られ、安全で効果的な遺伝的ソリューションに向けて標的配列ごとに綿密に最適化した、当社特許のタンパク質工学・選択プラットフォームが基になっています。
当社の技術により、高効率を維持しながら精密遺伝子編集を行い、これまで治療不可能と考えられていた疾患や疾患に対処することができます。

当社の技術

CRISPRは遺伝子編集の可能性を大幅に高める画期的な技術です。しかし、ほとんどの遺伝病では、まだ限られており、必要な編集を行うことができません。たとえば、優勢な徴候を処理するには、一方のアレを編集し、もう一方のアレをそのままにする必要があります。現在のCRISPRヌクレアーゼは、これを行うのに十分な特異的ではない。支配的な適応症は遺伝性疾患の大半であり、新しいアプローチの必要性を強調している。

私たちの経験では、タンパク質工学はCRISPRの限界を克服し、遺伝子編集の可能性を最大限に引き出して膨大な遺伝病を治す鍵です。独自の技術により、高効率を維持しながら高精度な遺伝子編集を行えます。OMNI™ヌクレアーゼは多様で、さまざまな用途に適した特性を持っています。その結果、ビアレリック切断を行うことに加えて、エメンドは、他の技術が対処できない遺伝性疾患の大半をカバーする、支配的、支配的な陰性、および複合ヘテロ接合性の適応症を治療するためにユニークに位置付けられている。

最適化が必要なのはなぜ?

CRISPR遺伝子編集には、オフターゲット効果を排除し、対立遺伝子固有の編集を可能にする高効率と高精度が必要です。利用可能なCRISPRツールはめったにこれを達成できません。高い活性とゼロオフターゲット効果を維持しながら、アレ特異性を達成するためには、最適化が必要です。エメンドのOMNI™ヌクレアーゼは、高精度の遺伝子編集を成功させるための3つの要件すべてを満たすために、ターゲット遺伝子ごとに最適化されています。