●アンジェス(株)：2020/01/27 16:40

１/27付：日本経済新聞より一部転載

　　　ゲノム編集、医療変革期待!!
　　　　　　病気を起こす遺伝子異常「89％修復も」

闘病を覚悟していた病気でも治せるのではないのか。にわかに研究者の目の色が変わり始めた。生命の設計図である遺伝子を自在に切り貼りできる「ゲノム編集技術」の研究で、遺伝子の異常をより正確に修復したり効率を高めたりする成果が相次いでいるからだ。患者の期待に応えるには、さらなる工夫と安全性の検証が必要だが、新しい医療の姿がおぼろげながら見えて来た。

話題の中心となっているのが、米ハーバード大学とマサチューセッツ工科大学が共同で運営するブロード研究所だ。「プライム編集」と呼ぶ新手法を開発した。遺伝性の貧血や神経細胞が傷むプリオン病を引き起こす遺伝子の異常をヒトの細胞で直した。

研究を主導するハーバード大学のデービット・リウ教授は「治療に使うまでにはまだ何年もかかるが、病気を引き起こす遺伝子異常のうち、89％を修復できる可能性がある」と説明する。治りにくい病気や一部のがんは、ほとんどで遺伝子の数やＤＮＡにある塩基という物質の並び方が変わっている。生命の設計図に書き損じがあれば体内たんぱく質のバランスも崩れ、健康を損なう。薬では、たんぱく質の量を細かく調節するのは難しい。

ゲノム編集は、狙った遺伝子にくっつく物質やそこで切断するハサミ役の物質を細胞に送り込む。簡単な方法で遺伝子を切り貼りできる「クリスパー・キャス9」技術が2012年に登場すると、病気の遺伝子の情報を書き換えて健康を取り戻せると期待が高まっている。
（中略）
ブロード研はクリスパー・キャス９を改良した。
（中略）
安全性や治療効果が高い新世代のゲノム編集が普及すれば、遺伝子が関わる病気の治療や創薬研究を加速できる。
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・本日の日経新聞9面のトップ記事ですが長いので一部抜粋しました。
・アンジェスとエメンドの共同経営は、今後大きな意味を持つことと思います。