●アンジェス(株)：2023/11/23 17:34

「鉄」さんのコメント。
「オフターゲットは完全には回避できんだろ
特許出願って、そう言って買収してからもう何年たってんだか
臨床試験って、共同研究してるワシントン大学は本気でやってくれるのか？」と。

ゲノム編集技術が2012年に、これまでより短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できる技術であるCRISPRキャスナインが２名の女性科学者によって開発され、2020にノーベル化学賞を受賞しています。

これを契機に、ゲノム編集による人への治療法の確立が本格化し、現在はオフターゲット効果を回避・低減する技術開発に取り取り組み、人への臨床試験に取り組んでいる企業が幾つかあるようです。

エメンド社でもオフターゲット効果を回避するために、新たな特徴をもった新規のOMNIヌクレアーゼを数多く作出し、特許を出願しております。この特許は現在、出願中で審査を受けている段階だと思います。

エメンド社では、様々な疾患に応じてゲノム編集戦略を構築し、OMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化するOMNIプラットホーム技術を確立できるようになってきています。

ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とした動物実験による前臨床試験を行っていますが、正常な遺伝子を傷つけずに異常な遺伝子のみを正確に区別して破壊することで造血幹細胞が好中球に分化できたことが確認されています。

また、「鉄」さんのコメントにあったワシントン大学のデービッド・デール博士との共同研究では、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行い以下の結果を得ております。
・病気の原因となる変異を持つ遺伝子は削除されたが、もう片方の正常な遺伝子は削除されることはなかった。
・異常のある遺伝子が削除された造血幹細胞は、培養容器で培養したとき、もう片方の正常な遺伝子の働きにより、好中球へ分化成熟することが確認されています。

こうした取り組みを経て、エメンド社ではELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とし臨床試験を進めるために、現在はFDAとの協議で提示された課題の回答作成を行っている段階で、2023年内に臨床試験の申請を行い、2024年の臨床試験入りを目指している取り組みを行っています。