●アンジェス(株)：2023/06/12 10:23

「A」氏のコメント。

「アンジェス社公式資料を基に、真実を伝えます。
1.ELANE関連重症先天性好中球減少症の症例数は、
全世界で「僅か16000例」です。
👉需要が少なすぎて商売になりません！！！
2.すでに確立された療法があります。
👉後発の位置づけ。」と。

「A」氏は、「全世界で僅か16000例です。👉需要が少なすぎて商売になりません！！！」とコメントしていますが、患者数は全世界で16,000例であるとしても、そうした希少遺伝性疾患で苦しんでいる人がいる以上は、ゲノム編集技術による治療法の確立は、医学の進歩の上でも大きな意味のあることと思います。希少疾患は5,000～8,000種類で、全世界では３億5000万人の患者数がいると言われています。そのうち遺伝性疾患は80％以上と言われているので、これまでは根本的な治療法がない疾患が多かったのですが、ゲノム編集技術の進歩によって、そうした遺伝性疾患の治療法に光を当てることが可能となる時代を迎えつつあるのです。

重症先天性好中球減少症の現状の治療法については、山田社長が2022年２月の機関投資家・アナリストを対象にした決算説明会で、山田社長が次のように答えています。

➀現在の治療法は、ST合剤（抗生剤、スルファメトキサゾール・トリメトプリム）による予防が一義的に大事とされております。また感染症がコントロールできない場合にはG-CSF(顆粒球コロニー刺激因子)を使用して好中球の誘導を促します。
➁但し、高用量の場合は、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病への移行に細心の注意を払う必要がございます。
➂また、造血幹細胞移植のケースもございます。エメンド社の手法は、ゲノム編集によって正常な活性を有するエラスターゼを発現させることによって好中球の機能を改善回復させるものでまさに根本治療に当たります。

ですので、アンジェスが2023年３月31日に発表した「事業計画及び成長可能性に関する事項の開示」の中で、企業理念として「生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を借りて画期的な遺伝子医薬を開発・実用化し、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献します。」と打ち出していますが、重症先天性好中球減少症の取り組みは、その第一歩となるもので応援したいと思います。