●アンジェス(株)：2022/06/07 18:48

アンジェスは、５月10日に米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社と、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）とプロジェロイド・ラミノパチーの適応症（PL）の治療薬であるゾキンヴィについて、日本における独占販売契約を締結し、契約一時金及び開発進捗に応じたマイルストーンの総額として最大150万米ドルを支払うことを決定しています。その決定に基づいて半額の相当する75万ドル（１ドル130円換算で9750万円）を６月１日に支払っています。

この疾患は、1886 年にハッチンソン氏によって、そして10年後の1897 年に、ギルフォード氏もこれと似た様な症例を発見したことから命名されたものです。そしてプロジェロイド・ラミノパチーの適応症も、それぞれは大変希少な致死性の遺伝的早老症で、若い患者の死亡率が加速度的に上昇します。HGPSは世界で400人、PLは200人いると推定されています。

ゾキンヴィは、HGPS やプロセシング不全PLの小児及び若年成人において、核膜と強固な結合を形成するファルネシル化した欠陥タンパク質（細胞の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害することで、小児及び若年成人の早老症患者において統計学的に有意な生存期間の延長を示すことができました。

アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（旧衛生検査所）では、21年７月から新生児への遺伝子検査を各自治体と協力し、約30種類の疾患を対象におこなっていますが、早老症は含まれていなかったのです。アンジェスはゾキンヴィの国内承認を取得し、早老症の遺伝子疾患を発見した新生児にゾキンヴィを投与することが可能となります。今後、アンジェスは希少遺伝性疾患の診断から治療に至るまでの包括的な検査・治療が実施できる体制構築を築き上げていくと思います。

★なお本日６月７日、広報ブログで５月11日に発表された、「アイガー社との希少疾患治療薬ゾキンヴィに関する日本における販売契約締結のお知らせ」に対する補足説明が掲載されました。詳細は下記にて検索ができます。

https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/DiipV5RYWCiDkMFNyS2g4V6ngTURC2j7.pdf