●アンジェス(株)：2023/02/07 08:57

新生児マス・スクリーニングは、新生児を対象とした検査のことで、子どもの先天性の疾患を早期発見・早期治療を目的として実施されてきました。この検査は、厚生労働省などの指導の下で、各自治体が主体となり無償で実施されている公的事業ですが、生まれてくるこどものほぼ全員がこの検査を受けています。

神奈川県川崎市に、2021年４月開設した旧衛生検査所は2022年２月に「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー」と名称変更していますが、この施設では新生児マス・スクリーニングの対象疾患以外の遺伝子の変化が原因で起こる疾患について、希望者を対象に「⼀般財団法人希少疾患の医療と研究を推進する会」が提供する有償検査オプショナルスクリーニングの検査業務を受託しています。

アンジェスは、2022年５月に米バイオ医薬品企業のアイガーと、希少遺伝性疾患であるHGPS及びPLを適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」について、日本における独占販売契約を締結しています。アンジェスは、日本における薬事承認の取得を担当することになっているので、国内承認手続きを進めて貰いたいと思います。

ゾギンヴィの対象疾患は、「早老症」といわれる「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と「プロジェロイド・ラミノパチー（PL）」ですが、新生児期ないし幼年期に発症して、全身の老化が異常な速度で進行する早老症疾患です。身長、体重の発育が乏しく、強皮症などの皮膚老化、脱毛、骨格・歯の形成不良をもたらし、また重篤な心機能障害や脳血管障害を招きやすく、平均寿命は約13年と言われている遺伝性疾患です。

オプショナルスクリーニングの対象疾患については「治療法がある」ことが条件となっているので、今後、アンジェスは日本での薬事承認取得の申請を行い、承認された場合には有償検査のオプショナルスクリーニングの対象疾患にHGPS、及びPLも含めるよう求めていくことになります。

オプショナルスクリーニング検査は年間約１万件を受託しているので、アンジェスは検査事業を行うことで希少遺伝性疾患領域での新たな開発品となる候補を見出し、それをエメンド社の「OMNIプラットフォーム」を活用して、治療法の確立や新薬の開発を目指す企業戦略を描いています。検査と研究開発の連係プレーに期待したいと思います。