●アンジェス(株)：2022/05/30 10:36

アンジェスの黒字化の柱のひとつにしているHGF遺伝子治療用製品コラテジェンについては、2019年３月に「条件及び期限付製造販売承認」を取得し、2019年９月の薬価収載を経て、販売を開始したものです。コラテジェンが薬価収載を経て販売開始を始めるにあたって、当時、田辺三菱製薬の社長であった三津家正之氏は、「現在は仮免許。これまで条件付き早期承認制度で本承認を得たものはなく、日本独自の制度なので外国ではデータとしての信頼性が足りないといわれているが、しっかりしたデータによって本承認に持っていく。まだ、米国や欧州など、必要のある人は多く、遺伝子治療を海外にも広げていく」と決意を語っています。

そこで、アンジェスは2024年までにコラテジェンの本承認を得るために、製造販売後承認条件評価として、規制当局と間で確認した目標症例数120例、非投与の80例についての取り組みを開始し、予定より若干早く、2021年12月中にすべての取り組みを終了することが出来たのです。今後は投与後の治療経過を評価したものをデータ化し、本承認に向けた申請の準備が進められます。
また、また、コラテジェンの適応拡大を目的とした、国内における慢性動脈閉塞症における安静時疼痛を有する患者を対象とした第Ⅲ相臨床試験にについては2021年12月に目標症例数の投与が完了しています。これによって本承認の申請と併せて、適応拡大に向けた申請の準備も進められます。

海外での取り組みは、包括的高度慢性下肢虚血についてのグローバル治療指針が2019年６月に、米国で公表されたことを踏まえ、下肢切断リスクの低いステージ１～２の患者を対象に2020年２月に後期第２相臨床試験（目標症例数60例、観察期間は投与開始後12ヵ月）が米国でスタートしています。米国内のコラテジェンの治験参加病院は、カリファルニア州での７病院、フロリダ州の３病院、オハイオ州での３病院など、九つの州で20カ所の病院の協力を得ています。

目標症例数60例については順調に治験治療が進み、現在は経過観察を行いながら、2023年発表に向けたデータ解析が進められています。結果が良好であれば、再生医療先端治療（RMAT）指定制度を用いて早期承認を目指すことが可能となる選択肢がでてくると思います。