●アンジェス(株)：2022/05/27 10:34

★希少疾患治療薬ゾキンヴィに関する販売契約締結については、５月11日のIRで報告されていますが日経産業新聞に掲載されたので、抜粋して紹介します。

【日経産業新聞】5/27配信（字数の関係で抜粋）
アンジェス、希少疾患事業に参入　日本で開発・販売！！

大阪大学発のバイオスタートアップ企業のアンジェスが、米企業から希少疾患治療薬の日本での開発・販売権を取得した。これまで治療薬がなかったという疾患が対象で、年間数億円規模の売り上げを見込む。同社は2021年に新生児向けの遺伝子検査事業を始めている。

■米企業から日本での権利購入
開発・販売権を取得したのは「ゾキンヴィ」という希少疾患治療薬。米メルクが開発を始め、米国のアイガー・バイオファーマシューティカルが全世界での権利を持つ。アンジェスは日本での治験と販売権をアイガーから購入し、治験の進捗に応じ、最大で合計150万米ドル（約2億円）を支払う。

「ゾキンヴィ」は遺伝子疾患の一種で早老症と呼ばれる「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と「プロジェロイド・ラミノパチ（PL）」の初の治療薬という。化学合成で作る「低分子化合物」とよばれるタイプの治療薬で、早期の老化などを引き起こすタンパク質の蓄積を阻害する。

■死亡率6割減
これらの疾患は遺伝子変異によって起こる病気で、治療法がなかった。HGPSの患者は平均14.5歳までに心臓病などで死亡していた。臨床試験（治験）ではゾキンヴィを投与した患者の同年齢時点での死亡率は6割下がった。2020年秋に米国で承認された。米国では患者は原則1日1錠ほど服用し、費用は年間数千万円から1億円となる。

■既存事業と組み合わせ新ビジネスに
アンジェスは21年7月から新生児への遺伝子検査は各自治体が約30種類の疾患を対象におこなっているが、早老症は含まれていない。アンジェスの検査事業は早老症を含めた遺伝子疾患を検査でき、今後は自社で早老症の遺伝子疾患を発見した新生児にゾキンヴィを投与する仕組みをつくる。

今後は他の希少疾患治療薬の自社開発も想定しているという。対象とする疾患についても「まずは希少疾患から参入するが、将来はさらに広い遺伝性の疾患領域も視野にいれたい」と山田社長は話している。........（満武里奈）