●アンジェス(株)：2022/04/06 08:14

２月15日、機関投資家・アナリストを対象にした、2021年12月期決算説明会がオンライン形式で開催されました。その中で山田英社長は、エメンド社の技術を用いた臨床開発パイプラインの第一歩として、重症先天性好中球減少症（SCN）に対するゲノム編集療法の臨床入りを目指すことを明らかにしています。
これは昨年11月以降、５回のシリーズでエメンド社の新たなゲノム編集技術であるOMNIプラットフォームを活用したゲノム編集治療の取り組みなどを紹介してきたものを、開発品のプロジェクト化の一歩として正式にアナウンスしたものです。

エメンド社が臨床入りを目指している重症先天性好中球減少症については、広報ブログの第１回シリーズでも説明がありましたが、好中球は、通常は体の中で造血幹細胞から絶えず分化・成熟していくものです。

しかし、好中球エラスターゼ（ELANE）遺伝子に異常があると、好中球に分化しようとする細胞でこの遺伝子が働き始めた時に、異常なタンパク質が作られることによって好中球が成熟できなくなり、その結果、好中球数が減少します。
好中球は細菌感染に対して体を守るという大切な役割を担っています。好中球が少なくなると、感染制御ができず、感染を繰り返したり、感染症で死亡することもあるのです。

治療法としては、異常のある遺伝子を削除することが必要なのですが、この時、正常な遺伝子を傷つけないようにしなければなりません。このためには、両親から受継いだ2つの遺伝子間のたった1ヶ所の違いを識別し、正常な遺伝子を傷つけずに異常な遺伝子のみを編集できる精度が必要で、偶然似たDNA配列を持つ関係のない遺伝子を編集してしまうリスク（オフターゲット効果）がないというだけでは不十分です。

このような高精度なゲノム編集技術は、あらゆるゲノム編集治療を安全に行うために必須な技術であり、エメンド社では、時間を要するとしても米食品医薬局に治験申請を行い、臨床試験実施の承認を得る取り組みをしていく方針となっています。エメンド社は、このステップを第一歩として、これまで積み上げてきた、がん、神経系、眼科、皮膚科、免疫疾患、血液系、循環器系などの多岐にわたる治療法を確立し、ゲノム編集のターゲット市場に押しも押されぬ企業として躍り出てほしいと思います。