●アンジェス(株)：2022/11/18 04:20

◆ エメンド社の科学（パイプラインについて）・・その２

❷ 眼科
②コーンロッドジストロフィー（EMD-202）：指定難病

コーンロッドジストロフィーは、錐体ジストロフィー及び錐体桿体ジストロフィーと同義語です。錐体ジストロフィーには、定常錐体ジストロフィーと進行性錐体ジストロフィーの2つの主要な形態があります。定常円錐体ジストロフィーでは、症状は安定したままである傾向があり、通常は出生時または幼児期に見られます。
進行性円錐体ジストロフィーは、時間の経過とともにゆっくりと悪化します。

錐体桿体ジストロフィーは、網膜の錐体細胞と桿体細胞の両方に影響を与えるまれな眼疾患のグループです。初期症状は、まっすぐ前を見るときの視力の明瞭さ(視力)の低下(中枢)、色を知覚する能力の喪失、および光に対する異常な感受性(羞明)です。桿体細胞がより関与するようになると、影響を受けた個人は夜間または暗い場所で見る能力が低下し、側面をはっきりと見る能力を失う可能性があります。

③黄斑ジストロフィー（EMD-203）：指定難病

黄斑ジストロフィーとは、遺伝学的な原因によって網膜の黄斑部がゆっくりと障害される病気の総称です。黄斑ジストロフィーの経過は疾患のタイプによって、また個人によって大きく異なります。ただし黄斑ジストロフィーの場合、通常は周辺の視野が保たれるため、全く見えなくなってしまうことはありません。視力低下、視野異常等の症状は発症後ゆっくりと進行していきます。一般的に発症時期が若年であるほど症状は重いと考えられています。黄斑ジストロフィーは遺伝子の異常による疾患であり、現在のところ根本的に治療する方法はなかったのですが、エメンド社ではゲノム編集を駆使しいて、治療法の確立に挑戦しています。