●アンジェス(株)：2022/10/18 08:31

米バイオ医薬品企業のアイガーと、希少遺伝性疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）とプロジェロイド・ラミノパチー（PL）を適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」について2022年５月に、日本における独占販売契約を締結した件ですが、契約一時金及び開発進捗に応じたマイルストーンの支払総額は最大150万米ドルです。

HGPSやPLは遺伝子の突然変異により発症し、平均14.5歳までに心臓病（動脈硬化症）で死亡するのが一般的とされ、病気の症状としては深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、骨格形成不全、心血管系の衰えを伴う全身性動脈硬化の促進、衰弱性の脳卒中が含まれる疾患と言われています。世界の患者数は600人程度で、日本でも難病指定されており、10人弱の患者が確認されています。

このアイガー社と締結した件についてアンジェスは５月の広報ブルグの説明で「なぜ、ゾキンヴィの取り組みを始めたのですか？」との問いに、「当社は事業目的として、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、それに合致する製品であるからです」と答えています。

また、「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーにおいて新生児マススクリーニングの対象疾患以外の、遺伝子の変異が原因で起こる疾患の追加検査であるオプショナルスクリーニングを開始していますが、治療薬が存在する遺伝性疾患患者発見のための診断検査を拡充する一環として、プロジェリア症候群の検査を実施する準備を進めます」と答えています。

ゾキンヴィについては2020年11月に米国で承認されており、国内で薬事承認するにあたっては、対象となる患者数は約10人と極めて少ないことから、薬事承認を得るために米国の臨床試験データを援用することも検討されています。