●アンジェス(株)：2024/04/11 09:08

CRISPR・キャスナインは遺伝子を操作できるゲノム編集技術で、2012年に開発されたものですが、開発者であるエマニュエル・シャルパンティエ氏とジェニファー・ダウドナ氏の二人の女性研究者は2020年ノーベル化学賞を受賞しています。

このCRISPR・キャスナインの手法によるゲノム編集で、遺伝性の血液疾患「鎌状赤血球貧血症」に対応する治療法について、米バイオ企業のバーテックス・ファーマシューティカルズとスイス拠点のクリスパー・セラピューティクスが共同開発してきましたが、昨年12月８日に米国食品医薬品局（FDA）から承認を得ることが出来ました。CRISPR・キャスナインという手法が開発されてから10年強で実用化されたことになります。

鎌状赤血球貧血症は本来は円盤状の赤血球が三日月のように変形する病気で、変形した赤血球が血管に詰まり、激しい痛みや臓器損傷が生じます。FDAによると、鎌状赤血球貧血の患者は米国内に約10万人いると言われています。

米ホワイトハウスは承認を受けて「この医学的進歩には、さらなる命を救う治療の開発の可能性が秘められている。他の希少疾患とともに生きる何百万人もの米国人に希望を与えるものだ」と歓迎する声明を出しています。

このように、ゲノム編集による治療法が確立されたことで、ゲノム編集への関心が高まっていますが、アンジェスの子会社であるエメンド社がゲノム編集のために開発したOMNIヌクレアーゼ（OMNI-A4）の非独占的使用権について、スウェーデンのアノッカ社とライセンス契約を締結したことを３月14日のIRで発表しています。

契約締結に当たってアノッカ社のCEO兼共同設立者であるレーガン・ジャービス氏は、ニュースリリースで次のように語っています。

「エメンド社のヌクレアーゼを当社の製造プロセスに統合することは、最高品質の細胞治療製品を生み出すというアノッカ社の目標を後押しするものです。治療が困難な固形がんにおけるKRASドライバー変異を標的とする初の臨床プログラムの準備を進める中で、エメンド社と協力して遺伝子編集TCR-T細胞療法を開発できることをうれしく思います」と。

アノッカ社の開発する固形がんに対する治療法とは、胃がん・肺がん・膵がん・大腸がんなどの固形がんを対象としたものです。