●アンジェス(株)：2024/09/23 09:32

アンジェスは９月18日に、IRで遺伝子治療用製品コラテジェンが米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定されたことを報告しています。

米国で実施されたコラテジェンの後期第２相臨床試験の対象疾患は、包括的高度慢性下肢虚血のうち、下肢切断リスクの低いClinical stage１～２の患者を対象に実施されたものです。この取り組みは比較的初期段階から治療を開始することで、将来の患者の生活の質（QOL）の低下を防ぐ効果を期待でき、グローバルにコンセンサスが得られている治療ガイドラインでも早期からの治療が推奨されています。

IRに続いて、翌19日に広報ブログでブレイクスルーセラピー指定について「ファーストトラック指定は重篤な疾患や未充足の医療ニーズを満たす薬に対して広く適用され、必ずしも画期的な臨床データは必要ありません。それがブレイクスルーセラピー指定と大きく違うところです。従いまして、コラテジェンはFDAから医療ニーズだけでなく治療効果も評価されたということです」と補足説明をしています。

◆ ここで、日本の製薬会社の医薬品でFDAのブレイクスルーセラピー指定を受けたものを紹介します。

➀ 武田薬品工業︎：ナルコレプシータイプ１治療薬として開発中である経口オレキシン作動薬TAK-994がブレイクスルーセラピー指定

➁ 第一三共：トラスツズマブデルクステカン（DS-8201）が、米国FDAよりHER2陽性の再発あるいは転移のある胃がん治療を対象としてブレークスルーセラピー指定

➂ エーザイ：抗アミロイドβ プロトフィブリル抗体lecanemab （BAN2401)がアルツハイマー病治療を対象として米国FDAよりブレイクスルーセラピーに指定

➃ 塩野義製薬：変形性膝関節症に伴う疼痛治療薬Resiniferatoxin注射剤の FDAからのブレイクスルーセラピー指定

➄ 大鵬薬品：自社創薬のフチバチニブが進行胆管がんの治療薬としてFDAよりブレークスルーセラピー指定

➅ 協和発酵：開発中の抗FGF23抗体「KRN23」について、米FDAからブレークスルーセラピー（画期的新薬）の指定